Миодистрофия Дюшенна — неизлечимое, прогрессирующее, фатальное нейромышечное заболевание, для которого характерно хроническое и необратимое разрушение мышечных клеток и возрастающая слабость мышц тела, что со временем приводит к глубокой инвалидизации ребенка (в 9−12 лет ребенку требуется инвалидное кресло, в 14−16 лет — респираторная поддержка). Миодистрофия вызвана генетической мутацией, которая не позволяет организму вырабатывать дистрофин — белок, необходимый мышцам для правильной работы. Она происходит до рождения и в 70% случаев передается от матери к сыну, 30% составляют спонтанные мутации.